Ein bedeutender Durchbruch in der Behandlung von Sichelzellanämie (SCD): Das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) hat die CRISPR-Gentherapie für den Einsatz im National Health Service (NHS) in England genehmigt. Diese Entscheidung gibt Patienten mit schweren Krankheitsverläufen erstmals Zugang zu einer vielversprechenden neuen Therapie.
NICE ändert Entscheidung und gibt Exa-cel frei
Noch im März 2023 hatte NICE die Gentherapie exagamglogene autotemcel (exa-cel) aufgrund der hohen Kosten abgelehnt. Nach erneuter Überprüfung wurde sie nun für den Einsatz im NHS zugelassen. Zuvor hatte NICE Exa-cel bereits für die Behandlung von Beta-Thalassämie genehmigt.
Die britische Arzneimittelbehörde hatte Exa-cel bereits im November 2023 zugelassen. Allerdings löste der Preis von 1,6 Millionen Pfund (€1,9 Millionen) pro Behandlung Diskussionen über die Finanzierbarkeit im öffentlichen Gesundheitssystem aus.
Sichelzellanämie ist eine genetische Blutkrankheit, die die Form und Funktion der roten Blutkörperchen verändert. Betroffene leiden oft unter starken Schmerzen, Anämie, Infektionen und schwerwiegenden gesundheitlichen Problemen. Besonders häufig tritt die Krankheit bei Menschen mit afrikanischer, karibischer, nahöstlicher oder südasiatischer Abstammung auf.
Bislang waren die Behandlungsmöglichkeiten stark begrenzt und oft mit erheblichen Nebenwirkungen verbunden. Mit der neuen CRISPR-Therapie können nun Patienten ab 12 Jahren, die unter schweren Krankheitsverläufen leiden und für eine Stammzelltransplantation infrage kommen, aber keinen passenden Spender haben, eine alternative Therapie erhalten.
Hoffnung für Patienten: Ein Wendepunkt in der Behandlung
Die Entscheidung wurde von Patientenverbänden und Betroffenen mit großer Erleichterung aufgenommen. Funmi Dasaolu, die selbst an Sichelzellanämie leidet und an der NICE-Entscheidung mitgewirkt hat, bezeichnete die Zulassung als historischen Fortschritt.
„Die Genehmigung von Exa-cel markiert eine Revolution in der Behandlung von Sichelzellanämie in Großbritannien“, erklärte sie. „Diese Entscheidung hilft, langjährige Ungleichheiten im Gesundheitswesen auszugleichen und gibt Betroffenen eine realistische Hoffnung auf ein besseres Leben.“
CRISPR-Technologie: Vielversprechend, aber mit Herausforderungen
Die CRISPR/Cas9-Genschere, die Exa-cel ermöglicht, wurde von Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna entwickelt und brachte den Forscherinnen 2020 den Nobelpreis für Chemie ein.
Die Therapie, auch bekannt als Casgevy, funktioniert durch Entnahme von Blutstammzellen des Patienten, genetische Modifikation mit CRISPR im Labor und anschließende Rückführung in den Körper. Ziel ist es, die genetische Mutation, die Sichelzellanämie verursacht, dauerhaft zu korrigieren.
Trotz der Euphorie bleiben offene Fragen. Professorin Felicity Gavins, Pharmakologin an der Brunel University London, betont, dass Exa-cel nicht für alle Patienten eine vollständige Heilung bedeutet.
„Es ist essenziell, dass die Forschung weitergeführt wird, um weitere innovative Behandlungsmöglichkeiten für eine größere Patientengruppe zu entwickeln“, erklärte sie.
Um die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie zu bewerten, wird NICE Patientendaten sammeln und die Therapie in Zukunft erneut überprüfen.
