Der amerikanische Molekularbiologe Prof. David Liu wurde mit dem renommierten Breakthrough Prize in Life Sciences 2025 ausgezeichnet. Die mit 3 Millionen US-Dollar dotierte Ehrung – oft als „Oscar der Wissenschaft“ bezeichnet – würdigt Lius bahnbrechende Entwicklung von zwei hochpräzisen Geneditiermethoden: Base Editing und Prime Editing. Diese Technologien ermöglichen die gezielte Korrektur krankheitsverursachender Genmutationen und haben bereits Leben gerettet – darunter das einer britischen Jugendlichen mit Leukämie.
Von der Grundlagenforschung zur klinischen Anwendung
Base Editing wurde 2016 von Lius Team vorgestellt. Es erlaubt Wissenschaftlern, einzelne Buchstaben im genetischen Code zu verändern – eine Methode, die fast ein Drittel aller genetisch bedingten Krankheiten theoretisch beheben könnte. Drei Jahre später folgte Prime Editing, das als noch flexibler gilt und mit einer „Suchen-und-Ersetzen“-Funktion in Textverarbeitungsprogrammen verglichen wird.
2022 wurde Base Editing erstmals erfolgreich bei einem Menschen angewendet: Die 13-jährige Alyssa Tapley aus Leicester, die an aggressiver Leukämie litt, erhielt genveränderte T-Zellen eines Spenders. Diese wurden so umprogrammiert, dass sie ihre Krebszellen erkennen und zerstören konnten. Heute gilt Alyssa als krebsfrei.
Menschlichkeit und Neugier als Triebkraft
Liu, Professor am Broad Institute von Harvard und MIT, ist nicht nur durch seine wissenschaftliche Exzellenz bekannt, sondern auch durch seine Großzügigkeit: Seit Jahren spendet er sein Gehalt nach Steuern an seine Studierenden und Mitarbeitenden. Er gründete außerdem eine gemeinnützige Stiftung zur Förderung von Forschung. Neben der Wissenschaft beschäftigte sich Liu mit ungewöhnlichen Hobbys – etwa dem Bau ultraleichter Flugzeuge, dem Testen von Videospielen oder dem Kartenzählen in Las Vegas.
Herausforderungen und Ausblick
Obwohl bereits über ein Dutzend klinischer Studien zu Base- und Prime Editing laufen – unter anderem bei Leukämie, Sichelzellenanämie und genetisch bedingtem Cholesterin – gibt es große Hürden: Viele genetische Krankheiten erfordern eine Genkorrektur im Körper, was technisch noch nicht möglich ist. Zudem fehlt es oft an finanzieller Unterstützung für dauerhaft verfügbare Behandlungen.
Liu äußert sich besorgt über zunehmende Kürzungen in der US-Forschungslandschaft: „Forschung zu streichen, ist wie das Saatgut zu verbrennen – nicht nur zu essen, sondern es zu vernichten.“ Wissenschaft sei entscheidend für eine bessere Zukunft: „Was ist menschlicher, als alles daranzusetzen, das Leben unserer Kinder sicherer und besser zu machen als unser eigenes?“